식품의약품안전처(처장 오유경)는 이상지질혈증* 치료에 사용하는 siRNA** 주사제 ‘렉비오프리필드시린지(인클리시란나트륨)’를 6월 20일 허가했다고 밝혔다.
이상지질혈증 : 혈중 지질 성분이 비정상적으로 높아 인체 생화학적 대사 경로에 결함(이상)이 발생하는 질환(총콜레스테롤, 중성지방은 높고, 고밀도 콜레스테롤(HDL)은 낮은 상태)
** siRNA(short interfering RNA, 짧은 간섭 리보핵산) : 특정 mRNA에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제
이 약은 기존 일차 치료제인 스타틴계 약물*로 조절되지 않는 이상지질혈증 환자에게 기존 치료제와 병용해 사용되며, 연 2~3회 투여(주사)하는 약물 순응도 높은 용법(최초 2회 3개월 간격 이후 6개월 간격)으로, 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
* 간에서 콜레스테롤이 생성되는 것을 방해해 콜레스테롤 수치를 낮추는 고지혈증 치료제(아토르바스타틴, 심바스타틴, 로수바스타틴 등
이 약의 주성분인 인클리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA으로 간세포 내에서 PCSK9* 단백질의 합성을 억제함으로써 혈중 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮춘다.
* PCSK9 : 혈중 LDL-C를 간세포 내로 유입·제거해 혈중 LDL-C 수치를 낮추는 역할 수행하는 간세포의 LDL 수용체와 결합해 분해를 유도하는 단백질
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급되고 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.(보도자료 출처 : 식약처)
